靶向藥一般指分子靶向藥物。基因突變時用分子靶向藥物，通常是起到對因治療的效果。
癌癥通常是基因突變這個根本原因導致的，分子靶向藥物的針對靶點是某個基因突變，通過對其根本原因使用分子靶向藥物，可以達到對因治療的效果，更好的達到控制腫瘤生長的目的。例如肺癌通常是EGFR基因突變導致的，針對該病因，一般需要遵醫囑使用吉非替尼片、鹽酸厄洛替尼片等藥物治療，起到控制癌癥的作用。但如果沒有發生EGFR基因突變，使用上述藥物通常沒有用，并不能達到針對治療的目的。
綜上所述，發生癌癥時，通常可以針對基因突變采取對癥的分子靶向藥物治療，但是部分基因突變沒有特效藥，通常可以采取化學藥物治療、放射治療等治療方法來控制病情。