白血病靶向藥物治療是治療惡性腫瘤的重要方法。治療前需檢查患者體內有無靶基因才能確定使用哪種類型的靶向藥物。如果有靶基因，可針對靶基因進行相應的治療。主要的疾病有慢性髓系白血病、急性早幼粒細胞白血病、急性髓系白血病。
1、慢性髓系白血病：可以用TKI，臨床上稱為酪氨酸激酶抑制劑控制病癥，藥物包括甲磺酸伊馬替尼片、鹽酸安羅替尼膠囊和達沙替尼片。
2、急性早幼粒細胞白血病：會出現15、17號染色體的異常，PML-RARα融合基因，可應用維A酸和砷劑進行治療，也可以在專業醫生的指導下應用砷劑治療。
3、急性髓系白血病：有FLT3-ITD突變，可以給予甲苯磺酸索拉非尼片、吉非替尼片等藥物緩解癥狀。
如果有IDH1、IDH2的突變等，也要針對相應的靶基因的治療。老年白血病不能耐受標準治療的，可以用BCL-2抑制劑治療。
