高效利尿藥是低、中、高三種利尿藥中效率最高的一種，這類藥物主要是通過提升小管液中鈉離子、氯離子濃度，調節滲透壓，降低腎的稀釋與濃縮功能，促進體內鈉、氯離子及水的排泄，最終達到排出大量尿液的作用。
高效利尿藥在臨床上主要適用于治療高血壓、心功能衰竭、肝硬化、水腫嚴重的人群，相較于低效及中效利尿藥，高效利尿藥效果更佳。高效利尿藥常見于呋塞米、托拉塞米及吡咯他尼，這類藥物服用后可作用于身體髓袢升支粗段，在晨起空腹服用效果更佳，約在口服后30分鐘至60分鐘見效。在藥物起效過程中，高效利尿藥可抑制腎小管對氯化鈉的吸收，使得組織間滲透壓梯度降低，削弱腎小管濃縮功能，從而促進體內多余水、鈉、氯的排出。高效利尿藥的效果顯著與否，與藥物使用劑量有著直接關系，如果常規劑量藥效不佳者，可遵循醫生建議增加劑量，能夠使藥物利尿效果明顯加強。此外，高效利尿藥的作用時間可維持6小時至8小時，在此過程中不會造成腎小球濾過率下降。
但需要注意，高效利尿藥均為處方藥物，患者需在醫師指導下使用。如果使用過量或長期使用，可能會出現水電解質紊亂、低鉀血癥、心律失常等危險情況，需及時送醫，盡早接受治療。