臨床驗證SMA注射后效果良好，但仍然不能達到治愈的效果。SMA即脊髓性肌萎縮癥，是兒童期較常見的常染色體隱性遺傳病，主要表現為對稱性、進行性四肢和軀干肌肉無力、萎縮等，重癥患兒常死于呼吸衰竭。
SMA注射通常是指注射特效藥諾西那生鈉，主要通過抑制脊髓性神經萎縮癥基因表達，而防止異常基因產生的神經損傷，但SMA的臨床表現差異較大，發病機制尚不明確，臨床缺乏有效的治愈方法。除注射藥物之外，還需要通過給患兒加強營養、呼吸支持以及矯正脊柱等方法進行對癥治療，幫助維持患兒的生命安全。此外，SMA以脊髓前角運動神經元退行性變為主要病理特征，四肢無力表現為近端重于遠端、下肢重于上肢，重癥患兒的呼吸肌常受累，可能出現呼吸困難、肺炎等情況。
SMA的治療過程較漫長，通常每次注射時都需要住院治療，進行鞘內注射并觀察不良反應，以達到較好的效果，抑制疾病進展，但這種治療只起到抑制基因表達的效果，而無法通過藥物直接轉變基因。
