骨髓增生異常綜合征是一組起源于造血干細胞的惡性克隆性疾病，以骨髓衰竭和無效造血為特點，臨床上多表現為持續血細胞減少，約１/３患者疾病進程中轉化為急性白血病。目前該病尚缺乏有效特異的治療方法，異基因造血干細胞移植是治愈的唯一手段，所以較難治愈。部分患者經過積極合理的治療后，可明顯提高自身的生活質量，獲得較好的治療效果，使病情發展得到控制。但部分患者可能轉化為急性白血病，或者發生骨髓衰竭、嚴重感染等不良情況，從而導致死亡。
就骨髓增生異常綜合征的治療來說；低危和中危-１，這部分較低危患者的治療目標是改善血細胞減少，提高生活質量；而對于中危-２和高危這部分較高危患者，則以控制白血病克隆，延長生存期為治療目標。目前的治療仍以對癥治療、去甲基化藥物、化療和造血干細胞移植為主。
然而支持治療的低應答率，化療及造血干細胞移植的高風險，以及不良耐受性，均制約了這些療法的實施。但阿扎胞苷和地西他濱的出現，延長了患者的生存期，成為無條件進行造血干細胞移植的部分患者的首選，但其反應通常只能維持一段時間，一旦失去反應，預后較差。
