一般情況下，基因突變導致的血液病較難治愈。
基因突變導致血液病的原因通常有物理因素，比如患者長期接觸了X射線、放射性核素等，可直接損害造血干細胞和骨髓微環境，影響骨髓造血。還有化學因素引起基因突變的血液病，如一些藥物如磺胺類、青霉素類、奎尼丁等可能會引起溶血，或者是接觸了某些有害化學制劑，如殺蟲劑、苯等，可能會抑制骨髓造血。存在基因突變之后，血液病的治療通常是長期的，治愈的可能性也較低。需要盡快明確患者血液病診斷，根據具體情況進行原發病治療。還要保證足夠的營養供應，及精神與心理治療。
治療期間要注意休息，避免感染。