MDS是骨髓增生異常綜合征的簡稱，阿扎胞苷一般不可以治愈此疾病，但是能夠控制疾病的發展。
阿扎胞苷的常用劑型為注射劑，通過引起DNA去甲基化和對骨髓中異常造血細胞的直接細胞毒作用，進而產生抗腫瘤作用，常用于治療骨髓增生異常綜合征。由于此疾病一般通過異基因造血干細胞移植才能達到臨床治愈的目的，所以僅憑藥物無法達到治愈的標準。但是對于沒有進行異基因造血干細胞移植的患者來說，遵醫囑使用此藥物進行治療，能夠較好的控制疾病的發展。
需要注意的是，晚期惡性肝臟腫瘤患者應禁用此藥物，用藥期間需要做好避孕措施。