CDKN2A基因突變靶向藥物比較少，臨床上主要是使用哌柏西利膠囊。
CDKN2A基因是惡性腫瘤常見的體細胞突變基因，在許多腫瘤中經常發生缺失、突變，包括乳腺癌、肺癌等。CDKN2A基因功能缺失型突變可能會導致周期蛋白依賴性激酶異常激活，因此周期蛋白依賴性激酶抑制劑，比如哌柏西利膠囊，可能作為一種潛在治療方式，HER2陰性乳腺癌患者對該藥物敏感性比較高。但其他患者給予哌柏西利膠囊單藥治療一般無效，沒有可應用的靶向藥物。
但是患者應嚴格在醫生的指導下用藥，以免用藥不當，藥物劑量過多容易對身體造成損傷，過少則無法很好地發揮治療作用，從而影響病情的恢復。