阿加糖酶b一般指阿加糖酶β，是治療法布雷病的藥。法布雷病是一種罕見(jiàn)的鞘糖脂類(lèi)代謝疾病，使用阿加糖酶β治療可以補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶。
阿加糖酶β活性成分為阿加糖酶β，輔料為甘露醇、磷酸二氫鈉一水合物、磷酸氫二鈉七水合物，性狀為白色或類(lèi)白色凍干塊狀物或粉末，用于被確診為法布雷病患者的長(zhǎng)期酶替代療法，適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。
法布雷病是一種十分罕見(jiàn)的X染色體連鎖遺傳的鞘糖脂類(lèi)代謝疾病。法布雷病的發(fā)病機(jī)制是患者體內(nèi)α-半乳糖苷酶A基因突變?cè)撁富钚圆糠只蛉繂适В斐扇梭w代謝產(chǎn)物不能被裂解，從而在患者血管和各器官大量蓄積，導(dǎo)致多系統(tǒng)器官受累。酶替代療法是法布雷病的特異性治療方式，可以補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少患者細(xì)胞內(nèi)三己糖酰基鞘脂醇的沉積，使脂質(zhì)代謝保持正常，從而有效改善患者的肢端疼痛、心肌肥厚及胃腸道癥狀，穩(wěn)定腎功能，阻止疾病的進(jìn)展，提高患者的生活質(zhì)量及預(yù)后。