靶向藥通常指專門治療一種疾病的藥物，一般情況下，SMA靶向藥治療脊髓性肌萎縮癥，具體內(nèi)容如下：
脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經(jīng)肌肉病，較為多見(jiàn)于嬰兒和兒童，一般會(huì)有脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化或者變性的表現(xiàn)，從而容易出現(xiàn)吸吮和吞咽困難、四肢肌肉無(wú)力、萎縮等癥狀，還可能導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)或者其他系統(tǒng)出現(xiàn)異常。而SMA靶向藥屬于一種基因療法藥物，能將藥物作用于脊髓周圍的腦脊液中，在一定程度上幫助患者改善運(yùn)動(dòng)功能，緩解脊髓性肌萎縮癥引發(fā)的不適癥狀，所以SMA靶向藥治療脊髓性肌萎縮癥。