靶向藥通常指專門治療一種疾病的藥物，一般情況下，SMA靶向藥治療脊髓性肌萎縮癥，具體內容如下：
脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經肌肉病，較為多見于嬰兒和兒童，一般會有脊髓前角運動神經元退化或者變性的表現，從而容易出現吸吮和吞咽困難、四肢肌肉無力、萎縮等癥狀，還可能導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統或者其他系統出現異常。而SMA靶向藥屬于一種基因療法藥物，能將藥物作用于脊髓周圍的腦脊液中，在一定程度上幫助患者改善運動功能，緩解脊髓性肌萎縮癥引發的不適癥狀，所以SMA靶向藥治療脊髓性肌萎縮癥。